希少疾患の治療のために、トランスフォーミング増殖因子ベータスーパーファミリー療法であるLuspaterceptなどを開発する。ベータサラセミア・骨髄線維症・骨髄異形成症候群に起因する貧血・顔面肩甲上腕型筋萎縮症などの治療に有効。デラウェア州籍