神経変性疾患に対する遺伝子治療法の特定・開発に取り組むバイオ医薬品会社。GM1ガングリオシドーシスやテイ・サックス病、サンドホフ病等の治療法を開発する。科学的専門知識、主要な遺伝子治療機関との協力関係、柔軟なベクタープラットフォームを活用し、遺伝子治療の変革を目指す。デラウェア州籍