嚢胞性線維症(CF)を対象とした治療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社。嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子(CFTR)タンパク質の機能の正常化に取り組み、ヌクレオチド結合ドメイン1(NBD1)安定剤や、CFTRの膜貫通型ドメイン1(TMD1)を標的とした化合物などの治験を進める。デラウェア州籍