治療分子を安定的・持続的に患者に提供することにより、慢性疾患患者の機能的治療法を開発するバイオテクノロジー会社。タンパク質、酵素、その他の治療分子を生産するように設計された非ウイルス性の細胞による治療薬候補を、ライソゾーム病や希少血液疾患、糖尿病などの慢性疾患を対象に開発する。デラウェア州籍