重篤な神経変性疾患や希少な末梢性アミロイド疾患の病態を一変させる可能性のある治療薬候補のパイプラインを開発する臨床段階のバイオテクノロジー会社。ALアミロイドーシス、ATTRアミロイドーシス、アルツハイマー病、パーキンソン病など多くの神経変性疾患の治療薬を、自社開発や他社との提携プログラムで進める。