希少疾患や一般的な遺伝性疾患を対象とし、病気の根本原因となる遺伝子配列を標的とした新規の精密遺伝子治療薬の開発を手掛ける。筋強直性ジストロフィー1型を対象としたプログラムなどで開発を進める。デラウェア州籍