希少疾患・自己免疫疾患・重篤な炎症性疾患の患者のニーズに応える医薬品の発見・開発・販売を手掛けるバイオテクノロジー会社。慢性肉芽腫性疾患・慢性難治性痛風・腎症性シスチン症・尿素サイクル障害のための医薬品を販売するほか、甲状腺眼疾患(TED)の治療用医薬品などの開発を進める。