希少かつ重度の肝疾患患者の生活を改善することに特化した臨床段階のバイオ医薬品会社。主な合併症の1つである肝性脳症(HE)を含む急性慢性肝不全(ACLF))の臨床および前臨床段階の開発を進めるほか、胆管癌、尿素サイクル障害(UCD)と有機酸血症(OA)を対象としたプログラムを進める。