希少な未成熟終止コドン病やリボソーム変異の治療薬を開発するバイオ医薬品会社。独自の化学技術プラットフォームを活用し、ナンセンス突然変異を有する嚢胞性線維症、接合型表皮水疱症、家族性腺腫性ポリポーシス、および癌分野の治療薬の開発に取り組む。デラウェア州籍