希少代謝性疾患に対する革新的な治療法の開発に重点を置く商業段階のバイオ医薬品会社。肥満後低血糖症(PBH)・先天性高インスリン症(HI)の治療用にアベキシチドの開発を進めるほか、ハッチンソン・ギルフォード早老症症候群・処理不全型早老性椎弓板症の治療薬Zokinvyの商品化を継続する。デラウェア州籍