オリゴヌクレオチドを含む核酸医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー会社。疾患促進タンパク質の発現低下、又は機能不全変異タンパク質の機能タンパク質への変換に取り組む。治療困難といわれる疾患に効果が期待され、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと、ハンチントン病治療薬の臨床試験を実施する。