神経疾患やその他の疾患の治療を目的とした、独自のアデノ随伴ウイルス(AAV)カプシド探索プラットフォームから派生した治療薬の開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー会社。アルツハイマー病を対象とした候補薬の臨床試験を進めるほか、その他中枢神経系の疾患に対する治療薬の開発に取り組む。デラウェア州籍