慢性遺伝性疾患の根本原因を治療する医薬品の開発・製造・販売を手掛けるバイオテクノロジー会社。嚢胞性線維症・急性疼痛・鎌状赤血球症・ベータサラセミアの治療法の商品化を進めるほか、APOL1を介する腎臓病、神経因性疼痛、1型糖尿病、筋強直性ジストロフィー1型やその他の重篤な疾患の治療法の開発・臨床試験も行う。