希少疾患やその他の重篤な疾患の患者を治療するための、独自の遺伝子治療の集中パイプラインの開発に取り組む。独自に開発した血友病Bの治療薬である遺伝子治療薬HEMGENIXを販売するほか、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、筋萎縮性側索硬化症、ファブリー病などを対象とした開発を進める。