医療ニーズの高い疾患に対処するための新規RNA編集治療薬の開発に取り組むバイオテクノロジー会社。肝臓および中枢神経系に起因する疾患に焦点を当て、独自のRNA修復プラットフォーム技術に基づき、胆汁うっ滞性疾患やレット症候群を標的とした治療法の開発を進める。