希少疾患、衰弱性疾患、生命を脅かす疾患を対象とした低分子化合物や生物学的製剤を開発・提供するバイオ医薬品会社。遺伝性血管性浮腫の急性発作のタンパク質補充療法である遺伝子組換えC1エステラーゼ阻害剤、原発性免疫不全症の一種である活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ症候群の治療薬低分子キナーゼ阻害剤を提供。