低分子およびタンパク質治療薬の発見・開発・商業化に取り組む臨床段階のバイオ医薬品会社。補体介在性疾患、免疫機能不全に関連する癌、依存症および強迫性障害など、免疫疾患を標的とした治療薬の開発に取り組み、主に造血幹細胞移植関連血栓性微小血管症を対象とした主力製品候補ナルソプリマブの臨床試験を進める。