希少疾患の革新的な治療法に焦点を当て、開発・商業化を手掛けるバイオ医薬品会社。骨形成不全症(OI)治療用のセトルスマブと、主に重度のα-1-アンチトリプシン欠乏症関連肺疾患(AATD-LD)治療用のアルベレスタットという希少疾患製品候補の開発を進めるほか、進行期卵巣がんの治療薬候補などの開発を進める。