ゲノムDNAの特定の配列を正確に変更するプロセスである遺伝子編集のための革新的な技術、CRISPR/Cas9技術を活用し、遺伝性疾患治療や細胞療法の開発に取り組む。ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療、心血管、自己免疫、希少疾患など、幅広い疾患領域にわたる多様な製品候補ポートフォリオを持つ。