癌および希少疾患における治療法の開発・商業化に取り組むバイオ医薬品会社。多発性骨髄腫の自家移植を目的とした幹細胞動員の適応症向け医薬品APHEXDAを販売するほか、大学と共同で鎌状赤血球症や膵臓癌を対象とした治験を行う。